Bé Tuấn Kiệt (11 tháng tuổi, trú tại Bắc Ninh) mắc bệnh teo cơ tủy sống hiếm gặp, được phát hiện khi chỉ mới 3 tháng tuổi. Mới đây, bé đã may mắn được chữa khỏi bằng liệu pháp gene giá gần 50 tỷ đồng, dùng một lần duy nhất trong đời.
Theo mẹ của bệnh nhi, cả Tuấn Kiệt và anh trai của em đều có triệu chứng hai chân nhỏ hơn so với cơ thể. Khi đưa con đi khám, gia đình mới biết các con mắc phải bệnh teo cơ tủy, một căn bệnh di truyền gene lặn. Căn bệnh này khiến cho trẻ thoái hóa vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt ở trẻ nhỏ. Anh trai bé là Việt Anh cũng mắc căn bệnh này, phải ngồi xe lăn 18 năm nay.
Đến 2019, các bác sĩ trên thế giới sử dụng biện pháp thay thế gene có tên Zolgensma, nhưng chỉ áp dụng cho bệnh nhi dưới hai tuổi. Loại thuốc được phát triển bởi AveXis, thuộc Novartis, giá 2,1 triệu USD (khoảng 48,6 tỷ đồng) một liều, đắt nhất thế giới vào thời điểm ra đời.
Bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh, Phó giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương, cho biết Zolgensma có tác dụng giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, có thể tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền. Số liệu mới nhất cho thấy Zolgensma giúp cải thiện nhanh chóng và bền vững chức năng vận động của trẻ mắc bệnh teo cơ tủy sống type 1 và kéo dài tuổi thọ.
"Loại thuốc này chi phí lên tới 50 tỷ, dùng một lần trong đời, cơ chế hoạt động là thay thế gene bị bệnh, đưa gene bình thường vào trong thần kinh tủy", bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh nói.
May mắn, bệnh nhân Tuấn Kiệt đã bốc thăm trúng thưởng được liều thuốc Zolgensma nhờ tham gia Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis, hai tuần mỗi lần tại Bệnh viện Nhi Trung ương.
Sau 4 tháng khi có kết quả bốc thăm, thuốc này được đưa về Việt Nam. Ngay sau đó, thuốc đã được dùng cho bé Kiệt với sự giám sát của ê-kíp gồm hàng chục nhân viên y tế. Mọi việc đều diễn ra rất thuận lợi.
 |
| Thuốc Zolgensma được công ty AveXis, thành viên của hãng dược phẩm đa quốc gia Novartis Thụy Sĩ, sản xuất và phân phối. Ảnh: NOVARTIS |
Theo bác sĩ Khánh, Zolgensma là thuốc hiếm, hiện chỉ được cấp phép lưu hành tại Mỹ, Canada, Nhật Bản và EU, chưa được chấp thuận ở Việt Nam, nên hành trình thuốc đến với bệnh nhi trải qua rất nhiều bước đi phức tạp.
Đặc biệt, Zolgensma chỉ có thời hạn sử dụng trong hai tuần từ khi đóng gói, nên y bác sĩ phải đảm bảo không phát sinh bất cứ trục trặc để thuốc về Việt Nam đúng thời hạn.
Sau nửa năm dùng thuốc, vận động của bệnh nhi đã tiến triển nhanh, có thể tự ngồi một mình, hai chân đung đưa và tự đẩy võng cho mình. Các dấu hiệu của bệnh teo cơ tủy hoàn toàn biến mất.
Sau Tuấn Kiệt, trong năm 2022 và 2023, 6 bệnh nhi khác may mắn có thuốc. Hiện, Bệnh Viện Nhi Trung ương còn 14 trẻ mắc teo cơ tủy đợi thuốc, được điều trị triệu chứng để duy trì, hỗ trợ.
"Tỷ lệ trúng rất hiếm, bởi mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia", Bác sĩ Khánh cho hay.
| Vậy vì sao thuốc Zolgensma có giá lên 50 tỷ đồng? Zolgensma thuộc loại thuốc chính xác hay thuốc cá nhân hóa, vì nó nhắm vào các vấn đề cụ thể do mã di truyền duy nhất của người bệnh. Zolgensma là một loại liệu pháp gene. Với một liều duy nhất, Zolgensma sẽ thay thế chức năng của gene bị lỗi hoặc không hoạt động trong cơ thể các bệnh nhân để chữa bệnh. Zolgensma được thiết kế nhắm vào nguyên nhân di truyền của bệnh teo cơ tủy sống, đó là gene SMN1 bị thiếu hoặc không hoạt động. Thuốc thay thế gene SMN1 bằng một bản sao mới hoạt động. Lý thuyết là vậy nhưng không dễ để đưa bản sao hoạt động của gene vào một tế bào. Gene mới phải được đặt bên trong một vector có tên adeno-associated virus 9 (AAV9). Vector có ADN nhiễm virus ban đầu bị loại bỏ và thay thế bằng gene hoạt động, vì vậy nó không gây bệnh. Sau khi vector xâm nhập vào cơ thể thông qua truyền tĩnh mạch, nó có thể di chuyển đến các tế bào và chuyển gene mới đến đúng nơi. Mặc dù liệu pháp gene là một lựa chọn điều trị hiệu quả và hứa hẹn chữa khỏi nhiều bệnh lý, nhưng quy trình sản xuất thuốc rất tốn kém và khó khăn. Hãng dược Novartis - công ty mẹ của AveXis khẳng định, thuốc có giá cao bởi đây là liều dùng một lần. So với liệu pháp hiện tại là Spinraza phải điều trị trong 10 năm, chi phí cho Zolgensma chỉ bằng một nửa. Theo Forbes, các công ty dược đang chạy đua để phát triển và tiếp thị các loại thuốc mới, nhưng họ không dành thời gian để tối ưu hóa quy trình sản xuất. Các loại thuốc được đưa vào thị trường nhanh chóng, nhưng chi phí sản xuất chúng cao hơn và khi đến tay bệnh nhân càng trở nên đắt đỏ. Trên thế giới, mỗi năm, hơn 60.000 trẻ em được chẩn đoán mắc chứng teo cơ tủy sống bẩm sinh. Zolgensma đã được phê duyệt ở hơn 38 quốc gia và khoảng 1.000 trẻ em sử dụng thuốc này. Thực tế, Zolgensma không chữa khỏi bệnh hoàn toàn nhưng nó giúp ngăn chặn tình trạng bệnh diễn biến nặng. Với một liều duy nhất, trẻ có thể tự thở mà không cần dùng máy hỗ trợ. Các em cũng tự ngồi dậy, bò, thậm chí đi bộ. |
Sáng 5/9, tại Cần Thơ, Đại học Cần Thơ phối hợp với Hiệp hội Ngành hàng lúa gạo Việt Nam tổ chức Hội thảo "Giải pháp hỗ trợ Đề án 1 triệu ha lúa chất lượng cao, phát thải thấp ở Đồng bằng sông Cửu Long (ĐBSCL)".
Theo Ngân hàng Nhà nước, cả ngành Ngân hàng đã có hơn 123,9 triệu hồ sơ khách hàng (CIF) cá nhân được thu nhập, đối chiếu thông tin sinh trắc học. Con số này đạt 100% tổng số lượng tài khoản thanh toán của khách hàng cá nhân phát sinh giao dịch trên kênh số.
Phó Thủ tướng Chính phủ Trần Hồng Hà ký Công điện số 157/CĐ-TTg ngày 04/9/2025 về vụ cháy bãi trông giữ xe dưới gầm cầu Vĩnh Tuy, thành phố Hà Nội.
Mở rộng điều tra vụ án xảy ra tại Công ty Egroup và một số đơn vị liên quan, Bộ Công an xác định thêm có 23 người có dấu hiệu đồng phạm với ông Nguyễn Ngọc Thủy (Chủ tịch HĐQT kiêm Tổng Giám đốc Công ty cổ phần Tập đoàn giáo dục Egroup - Công ty Egroup) về hành vi “Lừa đảo chiếm đoạt tài sản”.
Sau vụ cháy 500 xe máy dưới gầm cầu Vĩnh Tuy, Sở Xây dựng Hà Nội vừa ra văn bản triển khai Chỉ thị 06/CT-BXD của Bộ Xây dựng, yêu cầu rà soát, xử lý nghiêm các vi phạm trong quản lý hành lang an toàn đường bộ, đồng thời xóa bỏ toàn bộ bãi xe dưới gầm cầu.
Văn phòng Chính phủ ban hành Thông báo số 459/TB-VPCP kết luận của Phó Thủ tướng Hồ Đức Phớc - Trưởng Ban Chỉ đạo điều hành giá tại cuộc họp Ban Chỉ đạo về kết quả công tác quản lý, điều hành giá 7 tháng đầu năm 2025, định hướng công tác điều hành giá những tháng còn lại năm 2025.
Quang Linh Vlog, Hằng Du Mục, hoa hậu Thùy Tiên cùng 2 người khác bị đề nghị truy tố về tội “Lừa dối khách hàng”, quy định tại khoản 2 Điều 198 Bộ luật Hình sự năm 2015.
VKSND TP HCM đã ban hành cáo truy tố Phạm Văn Tam (Chủ tịch Hội đồng quản trị Công ty Asanzo) về hai tội buôn lậu và trốn thuế; Phạm Xuân Tình (Tổng Giám đốc Công ty, em trai của ông Tam) về tội trốn thuế.
Theo thông tin từ Sở Du lịch Hà Nội, trong kỳ nghỉ lễ kéo dài 4 ngày (30/8 - 2/9), Hà Nội đón khoảng 2,08 triệu lượt khách, tăng gấp 3 lần so với cùng kỳ năm trước.
Tính đến ngày 20/8, TP HCM thu hút được 6,89 tỷ USD vốn đầu tư nước ngoài (FDI), tăng 58% so với cùng kỳ năm trước.
Việt Nam có 3 cảng biển gồm cảng biển TPHCM, Hải Phòng và Cái Mép được Tạp chí Lloyd's List (Vương quốc Anh) đưa vào bảng xếp hạng 100 cảng container năm 2025 có lưu lượng hàng hoá qua cảng lớn nhất thế giới.
Phó Thủ tướng Chính phủ Mai Văn Chính vừa ký Công điện số 155/CĐ-TTg ngày 02/9/2025 về việc kéo dài thời gian Triển lãm thành tựu Đất nước nhân dịp Kỷ niệm 80 năm Ngày Quốc khánh.
Theo Quyết định 29/2025/QĐ-TTg ngày 28/8/2025 về tín dụng đối với học sinh, sinh viên, học viên thạc sĩ, nghiên cứu sinh học các ngành khoa học, công nghệ, kỹ thuật và toán để trang trải học phí, sinh hoạt phí và chi phí học tập khác trong thời gian theo học các ngành khoa học, công nghệ, kỹ thuật và toán...
Tối 2/9, thủ đô Hà Nội sẽ đồng loạt tổ chức bắn pháo hoa tầm cao tại 5 địa điểm vào lúc 21h.
Tham gia lễ diễu binh, diễu hành chào mừng kỷ niệm 80 năm Quốc khánh sáng 2/9 tại Quảng trường Ba Đình, các lực lượng Quân đội nhân dân Việt Nam gồm 26 khối Quân đội cùng với các khối dân quân, du kích; 14 khối xe pháo quân sự.
Để bảo đảm trật tự an toàn giao thông phục vụ diễu binh, diễu hành sáng 2/9, Công an TP Hà Nội đã thông báo lịch cấm đường mới nhất.
Thủ tướng Chính phủ vừa có Công điện số 149/CĐ-TTg ngày 28/8/2025 về việc tặng quà người dân nhân dịp kỷ niệm 80 năm Cách mạng Tháng Tám và Quốc khánh 2/9.
Cục Cảnh sát kinh tế yêu cầu bị can Đào Thị Hương Lan ra đầu thú để phục vụ công tác điều tra, truy tố, xét xử và được hưởng chính sách khoan hồng của pháp luật.
Theo quy định, tổng mức hưởng lương trong những ngày này có thể lên tới tối đa 490% lương ngày công.
Dự báo giá xăng RON 95 - III tăng khoảng 340 đồng/lít; xăng E5 RON 92 - II tăng khoảng 370 đồng/lít; dầu Diesel tăng khoảng 500 đồng/lít.
ACV là viết tắt của Airports Corporation of Vietnam tên giao dịch quốc tế của Tổng công ty Cảng hàng không Việt Nam - CTCP trên cơ sở hợp nhất 3 tổng công ty. ACV được giao quản lý, điều phối hoạt động và đầu tư khai thác toàn bộ hệ thống 22 cảng hàng không trên toàn lãnh thổ Việt Nam bao gồm 9 sân bay quốc tế và 13 sân bay nội địa.
Công ty CP Vietcap đứng vị trí 196 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Chứng khoán Vietcap là gì? Công ty CP Vietcap uy tín không? Có nên mở tài khoản tại chứng khoán Bản Việt không?
Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt đứng ở vị trí số 195 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt kinh doanh gì? Tấm lợp Olympic có tốt không?
ACV là viết tắt của Airports Corporation of Vietnam tên giao dịch quốc tế của Tổng công ty Cảng hàng không Việt Nam - CTCP trên cơ sở hợp nhất 3 tổng công ty. ACV được giao quản lý, điều phối hoạt động và đầu tư khai thác toàn bộ hệ thống 22 cảng hàng không trên toàn lãnh thổ Việt Nam bao gồm 9 sân bay quốc tế và 13 sân bay nội địa.
Công ty CP Vietcap đứng vị trí 196 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Chứng khoán Vietcap là gì? Công ty CP Vietcap uy tín không? Có nên mở tài khoản tại chứng khoán Bản Việt không?
Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt đứng ở vị trí số 195 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt kinh doanh gì? Tấm lợp Olympic có tốt không?
