Ngày 19/11, xét xử hoa hậu Thùy Tiên, Quang Linh, Hằng Du Mục về tội lừa dối khách hàng
Tin tứcHoa hậu Thùy Tiên, Quang Linh Vlogs, Hằng Du Mục cùng 2 bị cáo khác trong vụ án kẹo Kera sẽ bị TAND TP HCM đưa ra xét xử sơ thẩm vào ngày 19/11 tới.
Bé trai Bắc Ninh được cứu sống bằng loại thuốc lên tới gần 50 tỷ đồng/liều
Bé Tuấn Kiệt (11 tháng tuổi, trú tại Bắc Ninh) mắc bệnh teo cơ tủy sống hiếm gặp, được phát hiện khi chỉ mới 3 tháng tuổi. Mới đây, bé đã may mắn được chữa khỏi bằng liệu pháp gene giá gần 50 tỷ đồng, dùng một lần duy nhất trong đời.
Theo mẹ của bệnh nhi, cả Tuấn Kiệt và anh trai của em đều có triệu chứng hai chân nhỏ hơn so với cơ thể. Khi đưa con đi khám, gia đình mới biết các con mắc phải bệnh teo cơ tủy, một căn bệnh di truyền gene lặn. Căn bệnh này khiến cho trẻ thoái hóa vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt ở trẻ nhỏ. Anh trai bé là Việt Anh cũng mắc căn bệnh này, phải ngồi xe lăn 18 năm nay.
Đến 2019, các bác sĩ trên thế giới sử dụng biện pháp thay thế gene có tên Zolgensma, nhưng chỉ áp dụng cho bệnh nhi dưới hai tuổi. Loại thuốc được phát triển bởi AveXis, thuộc Novartis, giá 2,1 triệu USD (khoảng 48,6 tỷ đồng) một liều, đắt nhất thế giới vào thời điểm ra đời.
Bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh, Phó giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương, cho biết Zolgensma có tác dụng giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, có thể tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền. Số liệu mới nhất cho thấy Zolgensma giúp cải thiện nhanh chóng và bền vững chức năng vận động của trẻ mắc bệnh teo cơ tủy sống type 1 và kéo dài tuổi thọ.
"Loại thuốc này chi phí lên tới 50 tỷ, dùng một lần trong đời, cơ chế hoạt động là thay thế gene bị bệnh, đưa gene bình thường vào trong thần kinh tủy", bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh nói.
May mắn, bệnh nhân Tuấn Kiệt đã bốc thăm trúng thưởng được liều thuốc Zolgensma nhờ tham gia Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis, hai tuần mỗi lần tại Bệnh viện Nhi Trung ương.
Sau 4 tháng khi có kết quả bốc thăm, thuốc này được đưa về Việt Nam. Ngay sau đó, thuốc đã được dùng cho bé Kiệt với sự giám sát của ê-kíp gồm hàng chục nhân viên y tế. Mọi việc đều diễn ra rất thuận lợi.
 |
| Thuốc Zolgensma được công ty AveXis, thành viên của hãng dược phẩm đa quốc gia Novartis Thụy Sĩ, sản xuất và phân phối. Ảnh: NOVARTIS |
Theo bác sĩ Khánh, Zolgensma là thuốc hiếm, hiện chỉ được cấp phép lưu hành tại Mỹ, Canada, Nhật Bản và EU, chưa được chấp thuận ở Việt Nam, nên hành trình thuốc đến với bệnh nhi trải qua rất nhiều bước đi phức tạp.
Đặc biệt, Zolgensma chỉ có thời hạn sử dụng trong hai tuần từ khi đóng gói, nên y bác sĩ phải đảm bảo không phát sinh bất cứ trục trặc để thuốc về Việt Nam đúng thời hạn.
Sau nửa năm dùng thuốc, vận động của bệnh nhi đã tiến triển nhanh, có thể tự ngồi một mình, hai chân đung đưa và tự đẩy võng cho mình. Các dấu hiệu của bệnh teo cơ tủy hoàn toàn biến mất.
Sau Tuấn Kiệt, trong năm 2022 và 2023, 6 bệnh nhi khác may mắn có thuốc. Hiện, Bệnh Viện Nhi Trung ương còn 14 trẻ mắc teo cơ tủy đợi thuốc, được điều trị triệu chứng để duy trì, hỗ trợ.
"Tỷ lệ trúng rất hiếm, bởi mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia", Bác sĩ Khánh cho hay.
| Vậy vì sao thuốc Zolgensma có giá lên 50 tỷ đồng? Zolgensma thuộc loại thuốc chính xác hay thuốc cá nhân hóa, vì nó nhắm vào các vấn đề cụ thể do mã di truyền duy nhất của người bệnh. Zolgensma là một loại liệu pháp gene. Với một liều duy nhất, Zolgensma sẽ thay thế chức năng của gene bị lỗi hoặc không hoạt động trong cơ thể các bệnh nhân để chữa bệnh. Zolgensma được thiết kế nhắm vào nguyên nhân di truyền của bệnh teo cơ tủy sống, đó là gene SMN1 bị thiếu hoặc không hoạt động. Thuốc thay thế gene SMN1 bằng một bản sao mới hoạt động. Lý thuyết là vậy nhưng không dễ để đưa bản sao hoạt động của gene vào một tế bào. Gene mới phải được đặt bên trong một vector có tên adeno-associated virus 9 (AAV9). Vector có ADN nhiễm virus ban đầu bị loại bỏ và thay thế bằng gene hoạt động, vì vậy nó không gây bệnh. Sau khi vector xâm nhập vào cơ thể thông qua truyền tĩnh mạch, nó có thể di chuyển đến các tế bào và chuyển gene mới đến đúng nơi. Mặc dù liệu pháp gene là một lựa chọn điều trị hiệu quả và hứa hẹn chữa khỏi nhiều bệnh lý, nhưng quy trình sản xuất thuốc rất tốn kém và khó khăn. Hãng dược Novartis - công ty mẹ của AveXis khẳng định, thuốc có giá cao bởi đây là liều dùng một lần. So với liệu pháp hiện tại là Spinraza phải điều trị trong 10 năm, chi phí cho Zolgensma chỉ bằng một nửa. Theo Forbes, các công ty dược đang chạy đua để phát triển và tiếp thị các loại thuốc mới, nhưng họ không dành thời gian để tối ưu hóa quy trình sản xuất. Các loại thuốc được đưa vào thị trường nhanh chóng, nhưng chi phí sản xuất chúng cao hơn và khi đến tay bệnh nhân càng trở nên đắt đỏ. Trên thế giới, mỗi năm, hơn 60.000 trẻ em được chẩn đoán mắc chứng teo cơ tủy sống bẩm sinh. Zolgensma đã được phê duyệt ở hơn 38 quốc gia và khoảng 1.000 trẻ em sử dụng thuốc này. Thực tế, Zolgensma không chữa khỏi bệnh hoàn toàn nhưng nó giúp ngăn chặn tình trạng bệnh diễn biến nặng. Với một liều duy nhất, trẻ có thể tự thở mà không cần dùng máy hỗ trợ. Các em cũng tự ngồi dậy, bò, thậm chí đi bộ. |
×
https://sohuutritue.net.vn/be-trai-bac-ninh-duoc-cuu-song-bang-loai-thuoc-len-toi-gan-50-ty-dong-lieu-d163155.html
Tin liên quan
Cùng chuyên mục
Vì sao hơn 500.000 xe cũ xuất khẩu của Trung Quốc có đến 80% '0km'?
Tin tứcSự xuất hiện của "xe chưa đi nổi 1 km nào" (zero-mileage used cars), những chiếc xe hoàn toàn mới nhưng được xuất khẩu dưới danh nghĩa xe đã qua sử dụng. Bằng cách này, các hãng Trung Quốc cắt giảm chi phí, vẫn bán được xe với giá đủ hấp dẫn để thu hút khách hàng nước ngoài và đảm bảo lợi nhuận.
Đề xuất hỗ trợ tài chính cho tất cả phụ nữ sinh đủ 2 con thay vì trước 35 tuổi
Tin tứcGóp ý vào Dự thảo Luật Dân số, đại biểu Quốc hội đề nghị hỗ trợ tài chính cho phụ nữ sinh đủ 2 con ở tất cả các độ tuổi, thay vì chỉ phụ nữ dưới 35 tuổi như dự thảo hiện nay. Đại biểu nhấn mạnh việc một phụ nữ sinh đủ con nhưng chỉ vì yếu tố tuổi tác mà không được hỗ trợ thì chưa công bằng và thiếu tính toàn diện. "Cần quy định đồng bộ hơn theo hướng hỗ trợ cho các phụ nữ sinh 2 con ở tất cả các độ tuổi"
Chính phủ Mỹ sắp chấm dứt đợt đóng cửa kéo dài nhất lịch sử?
Tin tứcSau cuộc họp kín kéo dài 2 tiếng rưỡi tối 9/11, phía đảng Dân chủ tuyên bố họ đã có đủ số phiếu tại Thượng viện để mở cửa trở lại chính phủ, chấm dứt đợt đóng cửa kéo dài suốt 40 ngày.
Hơn 1,73 triệu lượt khách quốc tế đến Việt Nam trong tháng 10
Tin tứcTrong tháng 10, Việt Nam đón hơn 1,73 triệu lượt khách quốc tế, cao nhất từ trước đến nay cho cùng kỳ các năm, tăng gần 14% so với tháng 9.
6 sân bay tạm đóng cửa, hàng loạt chuyến bay bị hủy trước khi bão Kalmaegi đổ bộ
Tin tứcCục Hàng không Việt Nam (Bộ Xây dựng) quyết định tạm dừng tiếp nhận tàu bay tại 6 cảng hàng không gồm: Buôn Ma Thuột, Pleiku, Tuy Hòa, Chu Lai, Phù Cát, Liên Khương từ chiều nay (6/11) khi bão đổ bộ.
Bão số 13 Kalmaegi giật cấp 17 di chuyển rất nhanh, cách Quy Nhơn khoảng 310 km
Tin tứcHồi 8 giờ sáng 6/11, vị trí tâm bão ở khoảng 13,2 độ Vĩ Bắc; 112,3 độ Kinh Đông, cách Quy Nhơn khoảng 310 km về phía Đông Đông Nam. Sức gió mạnh nhất vùng gần tâm bão mạnh cấp 14 (150–166 km/h), giật cấp 17; di chuyển theo hướng Tây Tây Bắc với tốc độ khoảng 30 km/h.
Sở An toàn thực phẩm TP HCM: Khuyến cáo không sử dụng sản phẩm giảm cân do 'Ngân Collagen' quảng cáo
Tin tứcNgày 5/11, Sở An toàn thực phẩm TP HCM phát thông tin cảnh báo người dân không mua, không sử dụng các sản phẩm giảm cân của cá nhân có tên “Ngân collagen” quảng cáo trên các nền tảng mạng xã hội.
Dầu gội phủ bạc Natural Black Hair Colorant của Công ty cổ phần Vinamake là hàng giả
Tin tứcCục Quản lý Dược (Bộ Y tế) vừa có thông báo đình chỉ lưu hành và thu hồi trên toàn quốc sản phẩm Dầu gội phủ bạc Natural Black Hair Colorant (nhãn hàng Vinamake) sau khi cơ quan chức năng xác định đây là sản phẩm giả.
Bắt giữ Nguyễn Quốc Vũ, chồng của nữ ca sĩ Đoàn Di Băng về hành vi Sản xuất, buôn bán hàng giả
Tin tứcBị can Nguyễn Quốc Vũ, chồng của Đoàn Di Băng bị khởi tố, bắt tạm giam để điều tra sản xuất, buôn bán kem chống nắng giả xảy ra tại Công ty Cổ phần Nhà máy y tế EBC Đồng Nai.
Nhiều người đọc
Xử phạt Bệnh viện Quốc tế Bernard 1, Dược phẩm An Khang Pharma vi phạm trong lĩnh vực dược, mỹ phẩm
Tin tứcMới đây, Phòng Kiểm tra - Pháp chế, Sở Y tế TP HCM, cho biết đã xử lý hàng loạt cơ sở vi phạm trong lĩnh vực dược, mỹ phẩm trên địa bàn thành phố.
Tài sản của 'ông trùm' người Campuchia Chen Zhi tại Đài Loan bị phong tỏa: 26 siêu xe bị thu giữ, 25 đồng bọn bị bắt
Tin tứcTheo hãng tin Reuters, ngày 4/11, các công tố viên Đài Loan (Trung Quốc) đã tạm giữ 25 nghi phạm và thu giữ hơn 4,5 tỉ Đài tệ (khoảng 145 triệu USD) tài sản liên quan tập đoàn Prince Holding Group (Prince Group) của ông Trần Trí (Chen Zhi),
Chính phủ Mỹ đóng cửa 35 ngày liên tiếp, chạm mốc dài nhất lịch sử
Tin tứcNgày 4/11, Chính phủ liên bang Mỹ đã bước sang ngày đóng cửa thứ 35 liên tiếp, bằng kỷ lục dài nhất trong lịch sử được ghi nhận trong nhiệm kỳ đầu của Tổng thống Donald Trump.
Sáng sớm 5/11 bão Kalmaegi vào Biển Đông, sức gió mạnh cấp 13, giật cấp 16 Việt Nam quyết định phát tin bão khẩn cấp
Tin tứcDự kiến, rạng sáng mai (5/11), bão Kalmaegi sẽ đi vào Biển Đông, mạnh cấp 13 và trở thành cơn bão thứ 13 trong năm nay. Từ tối hoặc đêm 6/11, bão có thể ảnh hưởng trực tiếp đến đất liền khu vực từ Đà Nẵng-Khánh Hòa với sức gió mạnh nhất vùng gần tâm bão mạnh cấp 10-12, giật cấp 14-15.
Online Friday 2025: Doanh nghiệp được khuyến mãi 100% hàng hóa, dịch vụ từ ngày 13-17/11
Tin tứcTuần lễ thương mại điện tử quốc gia và Ngày mua sắm trực tuyến Việt Nam - Online Friday 2025 bắt đầu diễn ra từ ngày 13-17/11. Hạn mức tối đa giá trị hàng hóa, dịch vụ dùng để khuyến mại và mức giảm giá tối đa đối với hàng hóa, dịch vụ được khuyến mại là 100%.
Phú Quốc lọt Top 4 điểm đến xu hướng toàn cầu năm 2026
Tin tức. Theo đó, đảo ngọc Phú Quốc lọt vào top 4 điểm đến hàng đầu đối với du khách quốc tế trong năm 2026.
Truy tố Vũ Thị Thúy, Chủ tịch Công ty Nhật Nam và đồng phạm về tội Lừa đảo, Rửa tiền
Tin tứcViện kiểm sát nhân dân thành phố Hà Nội đã ban hành bản cáo trạng để truy tố bị can Vũ Thị Thúy cùng các đồng phạm ra trước Tòa án nhân dân thành phố Hà Nội để xét xử về tội Lừa đảo chiếm đoạt tài sản và Rửa tiền.
Bão Kalmaegi sắp trở thành cơn bão số 13, giật cấp 17 ảnh hưởng tới miền Trung từ đêm 6/11
Tin tứcSáng nay (4/11), bão Kalmaegi đã mạnh lên cấp 13, giật cấp 16. Như vậy bão tăng 6 cấp chỉ trong hơn hai ngày. Đêm nay bão vào Biển Đông, trở thành bão số 13, di chuyển rất nhanh, đổ bộ sớm với cường độ dự báo rất mạnh, khoảng cấp 11-12, giật cấp 14-15.
Thúc tiến độ nhà thầu 3 tuyến cao tốc để thông xe dịp 19/12
Tin tứcThời gian còn lại để hoàn thành các dự án không nhiều, Bộ Xây dựng cho rằng, nếu các đơn vị không quyết tâm, nỗ lực vượt bậc trong tổ chức thi công và có giải pháp đẩy nhanh tiến độ sẽ không thể hoàn thành các dự án theo kế hoạch thông xe ngày 19/12.
Bộ Xây dựng sẽ quyết định giá tối đa vé máy bay nội địa hạng phổ thông
Tin tứcBộ Xây dựng sẽ định giá tối đa dịch vụ vận chuyển hành khách hàng không nội địa thường lệ đối với hạng ghế phổ thông cơ bản.
Top 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất việt nam
ACV là gì và có vai trò như thế nào trong ngành hàng không Việt Nam?
ACV là viết tắt của Airports Corporation of Vietnam tên giao dịch quốc tế của Tổng công ty Cảng hàng không Việt Nam - CTCP trên cơ sở hợp nhất 3 tổng công ty. ACV được giao quản lý, điều phối hoạt động và đầu tư khai thác toàn bộ hệ thống 22 cảng hàng không trên toàn lãnh thổ Việt Nam bao gồm 9 sân bay quốc tế và 13 sân bay nội địa.
Chứng khoán Vietcap là gì? Công ty CP Vietcap uy tín không? Có nên mở tài khoản tại chứng khoán Bản Việt không?
Công ty CP Vietcap đứng vị trí 196 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Chứng khoán Vietcap là gì? Công ty CP Vietcap uy tín không? Có nên mở tài khoản tại chứng khoán Bản Việt không?
Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt kinh doanh gì? Tấm lợp Olympic có tốt không?
Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt đứng ở vị trí số 195 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt kinh doanh gì? Tấm lợp Olympic có tốt không?
Đọc thêm
Nhiều người đọc
Top 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất việt nam
ACV là gì và có vai trò như thế nào trong ngành hàng không Việt Nam?
ACV là viết tắt của Airports Corporation of Vietnam tên giao dịch quốc tế của Tổng công ty Cảng hàng không Việt Nam - CTCP trên cơ sở hợp nhất 3 tổng công ty. ACV được giao quản lý, điều phối hoạt động và đầu tư khai thác toàn bộ hệ thống 22 cảng hàng không trên toàn lãnh thổ Việt Nam bao gồm 9 sân bay quốc tế và 13 sân bay nội địa.
Chứng khoán Vietcap là gì? Công ty CP Vietcap uy tín không? Có nên mở tài khoản tại chứng khoán Bản Việt không?
Công ty CP Vietcap đứng vị trí 196 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Chứng khoán Vietcap là gì? Công ty CP Vietcap uy tín không? Có nên mở tài khoản tại chứng khoán Bản Việt không?
Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt kinh doanh gì? Tấm lợp Olympic có tốt không?
Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt đứng ở vị trí số 195 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt kinh doanh gì? Tấm lợp Olympic có tốt không?
