Thứ sáu 09/05/2025 16:01
Bé Tuấn Kiệt (11 tháng tuổi, trú tại Bắc Ninh) mắc bệnh teo cơ tủy sống hiếm gặp, được phát hiện khi chỉ mới 3 tháng tuổi. Mới đây, bé đã may mắn được chữa khỏi bằng liệu pháp gene giá gần 50 tỷ đồng, dùng một lần duy nhất trong đời.
Theo mẹ của bệnh nhi, cả Tuấn Kiệt và anh trai của em đều có triệu chứng hai chân nhỏ hơn so với cơ thể. Khi đưa con đi khám, gia đình mới biết các con mắc phải bệnh teo cơ tủy, một căn bệnh di truyền gene lặn. Căn bệnh này khiến cho trẻ thoái hóa vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt ở trẻ nhỏ. Anh trai bé là Việt Anh cũng mắc căn bệnh này, phải ngồi xe lăn 18 năm nay.
Đến 2019, các bác sĩ trên thế giới sử dụng biện pháp thay thế gene có tên Zolgensma, nhưng chỉ áp dụng cho bệnh nhi dưới hai tuổi. Loại thuốc được phát triển bởi AveXis, thuộc Novartis, giá 2,1 triệu USD (khoảng 48,6 tỷ đồng) một liều, đắt nhất thế giới vào thời điểm ra đời.
Bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh, Phó giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương, cho biết Zolgensma có tác dụng giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, có thể tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền. Số liệu mới nhất cho thấy Zolgensma giúp cải thiện nhanh chóng và bền vững chức năng vận động của trẻ mắc bệnh teo cơ tủy sống type 1 và kéo dài tuổi thọ.
"Loại thuốc này chi phí lên tới 50 tỷ, dùng một lần trong đời, cơ chế hoạt động là thay thế gene bị bệnh, đưa gene bình thường vào trong thần kinh tủy", bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh nói.
May mắn, bệnh nhân Tuấn Kiệt đã bốc thăm trúng thưởng được liều thuốc Zolgensma nhờ tham gia Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis, hai tuần mỗi lần tại Bệnh viện Nhi Trung ương.
Sau 4 tháng khi có kết quả bốc thăm, thuốc này được đưa về Việt Nam. Ngay sau đó, thuốc đã được dùng cho bé Kiệt với sự giám sát của ê-kíp gồm hàng chục nhân viên y tế. Mọi việc đều diễn ra rất thuận lợi.
 |
| Thuốc Zolgensma được công ty AveXis, thành viên của hãng dược phẩm đa quốc gia Novartis Thụy Sĩ, sản xuất và phân phối. Ảnh: NOVARTIS |
Theo bác sĩ Khánh, Zolgensma là thuốc hiếm, hiện chỉ được cấp phép lưu hành tại Mỹ, Canada, Nhật Bản và EU, chưa được chấp thuận ở Việt Nam, nên hành trình thuốc đến với bệnh nhi trải qua rất nhiều bước đi phức tạp.
Đặc biệt, Zolgensma chỉ có thời hạn sử dụng trong hai tuần từ khi đóng gói, nên y bác sĩ phải đảm bảo không phát sinh bất cứ trục trặc để thuốc về Việt Nam đúng thời hạn.
Sau nửa năm dùng thuốc, vận động của bệnh nhi đã tiến triển nhanh, có thể tự ngồi một mình, hai chân đung đưa và tự đẩy võng cho mình. Các dấu hiệu của bệnh teo cơ tủy hoàn toàn biến mất.
Sau Tuấn Kiệt, trong năm 2022 và 2023, 6 bệnh nhi khác may mắn có thuốc. Hiện, Bệnh Viện Nhi Trung ương còn 14 trẻ mắc teo cơ tủy đợi thuốc, được điều trị triệu chứng để duy trì, hỗ trợ.
"Tỷ lệ trúng rất hiếm, bởi mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia", Bác sĩ Khánh cho hay.
| Vậy vì sao thuốc Zolgensma có giá lên 50 tỷ đồng? Zolgensma thuộc loại thuốc chính xác hay thuốc cá nhân hóa, vì nó nhắm vào các vấn đề cụ thể do mã di truyền duy nhất của người bệnh. Zolgensma là một loại liệu pháp gene. Với một liều duy nhất, Zolgensma sẽ thay thế chức năng của gene bị lỗi hoặc không hoạt động trong cơ thể các bệnh nhân để chữa bệnh. Zolgensma được thiết kế nhắm vào nguyên nhân di truyền của bệnh teo cơ tủy sống, đó là gene SMN1 bị thiếu hoặc không hoạt động. Thuốc thay thế gene SMN1 bằng một bản sao mới hoạt động. Lý thuyết là vậy nhưng không dễ để đưa bản sao hoạt động của gene vào một tế bào. Gene mới phải được đặt bên trong một vector có tên adeno-associated virus 9 (AAV9). Vector có ADN nhiễm virus ban đầu bị loại bỏ và thay thế bằng gene hoạt động, vì vậy nó không gây bệnh. Sau khi vector xâm nhập vào cơ thể thông qua truyền tĩnh mạch, nó có thể di chuyển đến các tế bào và chuyển gene mới đến đúng nơi. Mặc dù liệu pháp gene là một lựa chọn điều trị hiệu quả và hứa hẹn chữa khỏi nhiều bệnh lý, nhưng quy trình sản xuất thuốc rất tốn kém và khó khăn. Hãng dược Novartis - công ty mẹ của AveXis khẳng định, thuốc có giá cao bởi đây là liều dùng một lần. So với liệu pháp hiện tại là Spinraza phải điều trị trong 10 năm, chi phí cho Zolgensma chỉ bằng một nửa. Theo Forbes, các công ty dược đang chạy đua để phát triển và tiếp thị các loại thuốc mới, nhưng họ không dành thời gian để tối ưu hóa quy trình sản xuất. Các loại thuốc được đưa vào thị trường nhanh chóng, nhưng chi phí sản xuất chúng cao hơn và khi đến tay bệnh nhân càng trở nên đắt đỏ. Trên thế giới, mỗi năm, hơn 60.000 trẻ em được chẩn đoán mắc chứng teo cơ tủy sống bẩm sinh. Zolgensma đã được phê duyệt ở hơn 38 quốc gia và khoảng 1.000 trẻ em sử dụng thuốc này. Thực tế, Zolgensma không chữa khỏi bệnh hoàn toàn nhưng nó giúp ngăn chặn tình trạng bệnh diễn biến nặng. Với một liều duy nhất, trẻ có thể tự thở mà không cần dùng máy hỗ trợ. Các em cũng tự ngồi dậy, bò, thậm chí đi bộ. |
Sở Y tế đã đề nghị Trường Đại học Y Dược Thành phố Hồ Chí Minh hỗ trợ xác minh bằng tốt nghiệp Cao đẳng Điều dưỡng nghi là bằng giả và sẽ chuyển thông tin đến Công an Thành phố Hồ Chí Minh để phối hợp điều tra và xử lý theo quy định pháp luật.
UBTVQH đề xuất lộ trình thực hiện áp dụng thuế tiêu thụ đặc biệt đối với đồ uống có đường từ năm 2027 áp dụng thuế suất 8%, từ năm 2028 áp dụng thuế suất 10%. Thu thuế tiêu thụ đặc biệt với máy điều hòa trên 18.000 BTU đến 90.000 BTU.
Cung cấp dịch vụ khám bệnh, chữa bệnh vượt quá phạm vi chuyên môn được ghi trong giấy phép hoạt động khám bệnh, chữa bệnh, không tuân thủ đúng quy định chuyên môn kỹ thuật Phòng khám Răng Hàm Mặt của Công ty nụ cười Việt, Phòng khám chuyên khoa Răng Hàm Mặt Việt Smile bị xử phạt.
Nhà nước sẽ có cơ chế hỗ trợ lãi suất và khuyến khích các ngân hàng giảm lãi suất cho các doanh nghiệp triển khai các dự án xanh, tuần hoàn và áp dụng các tiêu chuẩn ESG (môi trường, xã hội, quản trị).
Ủy ban châu Âu đã mở cuộc tham vấn công khai về danh sách hàng hóa Mỹ nhập khẩu vào EU trị giá 95 tỷ euro (107,4 tỷ USD), có khả năng bị áp thuế trả đũa. Cơ quan này cũng tuyên bố sẽ khởi kiện Mỹ lên Tổ chức Thương mại Thế giới (WTO) về chính sách thuế “có đi có lại” và mức thuế áp lên ô tô và linh kiện ô tô.
UBND TP Hà Nội đã có Quyết định số 2312/QĐ-UBND về việc thành lập Đoàn kiểm tra liên ngành an toàn thực phẩm tại các tổ chức, cá nhân sản xuất, kinh doanh sữa, thực phẩm dinh dưỡng, thực phẩm bổ sung, thực phẩm bảo vệ sức khỏe trên địa bàn Thành phố.
Công an tỉnh Bắc Giang cho biết vừa triệt phá một cơ sở sản xuất, buôn bán số lượng cực lớn mỹ phẩm giả ở xã Đại Lâm, huyện Lạng Giang, tỉnh Bắc Giang.
Kể từ khi mạng lưới các Khu dự trữ sinh quyển thế giới được thành lập vào năm 1976, đến nay, thế giới đã có 759 khu dự trữ sinh quyển, thuộc 139 quốc gia. Đây cũng là nơi sinh sống của hơn 300 triệu người dân trên toàn thế giới.
Cục Quản lý dược, Bộ Y tế vừa có văn bản đình chỉ lưu hành, thu hồi, tiêu hủy trên toàn quốc lô sản phẩm Hanayuki Shampoo - chai 300 gam do vi phạm giới hạn về chỉ tiêu vi sinh vật và chứa thành phần không có trong bản công bố tiêu chuẩn.
Tổng Bí thư Tô Lâm yêu cầu ngành giáo dục, các địa phương chuẩn bị điều kiện để dạy 2 buổi/ngày miễn phí ở bậc tiểu học, THCS, từ năm học 2025 - 2026.
Tính chung bốn tháng đầu năm 2025, khách quốc tế đến Việt Nam đạt 7,67 triệu lượt người, tăng 23,8% so với cùng kỳ năm trước.
Bộ Y tế tính toán để thực hiện chính sách khám sức khỏe định kỳ cho toàn dân ít nhất 1 năm một lần, cần bố trí ngân sách khoảng 25.000 tỷ đồng/năm.
Chỉ trong thời gian ngắn gần đây, Bộ Công an, các cơ quan chức năng liên tiếp phát hiện, điều tra các vụ việc sản xuất, buôn bán thuốc giả, sữa giả và thực phẩm bảo vệ sức khoẻ giả với quy mô lớn, trong thời gian dài, gây bức xúc dư luận. Thủ tướng Chính phủ yêu cầu UBND các tỉnh, thành phố tổ chức các đợt cao điểm tổng rà soát, kiểm tra việc chấp hành pháp luật về dược, an toàn thực phẩm.
Đây là một trong những nội dung được Thủ tướng Phạm Minh Chính nêu rõ khi kết luận phiên họp Chính phủ thường kỳ tháng 4, ngày 6/5.
Mới đây, Sở Y tế TP HCM phát hiện một nhà thuốc kinh doanh sữa bột giả mang thương hiệu Bold Milk - cơ xương khớp Colostrum nhập từ Công ty TNHH We United.
Lực lượng chức năng đã tạm giữ 7.010 kg nội tạng động vật như: trứng non, tràng gà, nầm lợn… Tất cả đều không rõ nguồn gốc xuất xứ.
Theo kế hoạch, từ ngày 6/5/2025 sẽ tiến hành công bố nghị quyết để lấy ý kiến nhân dân về việc sửa đổi, bổ sung một số điều của Hiến pháp 2013. Người dân có thể góp ý sửa đổi, bổ sung một số điều của Hiến pháp 2013 qua ứng dụng VNeID của Bộ Công an.
Tiếp tục Chương trình Kỳ họp thứ 9, chiều 5/5, với tỷ lệ 100% đại biểu có mặt biểu quyết tán thành, Quốc hội đã chính thức thông qua Nghị quyết về việc sửa đổi, bổ sung một số điều của Hiến pháp 2013.
Trung tâm Dự báo khí tượng thủy văn quốc gia cảnh báo nắng nóng ở Bắc Bộ và Trung Bộ có khả năng kéo dài đến khoảng ngày 9/5, sau đó dịu dần.
Biên tập viên Quang Minh và MC Vân Hugo bị cơ quan chức năng xử phạt lần lượt 37,5 triệu và 70 triệu đồng do sai phạm trong quảng cáo sản phẩm dinh dưỡng Hiup.
ACV là viết tắt của Airports Corporation of Vietnam tên giao dịch quốc tế của Tổng công ty Cảng hàng không Việt Nam - CTCP trên cơ sở hợp nhất 3 tổng công ty. ACV được giao quản lý, điều phối hoạt động và đầu tư khai thác toàn bộ hệ thống 22 cảng hàng không trên toàn lãnh thổ Việt Nam bao gồm 9 sân bay quốc tế và 13 sân bay nội địa.
Công ty CP Vietcap đứng vị trí 196 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Chứng khoán Vietcap là gì? Công ty CP Vietcap uy tín không? Có nên mở tài khoản tại chứng khoán Bản Việt không?
Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt đứng ở vị trí số 195 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt kinh doanh gì? Tấm lợp Olympic có tốt không?
ACV là viết tắt của Airports Corporation of Vietnam tên giao dịch quốc tế của Tổng công ty Cảng hàng không Việt Nam - CTCP trên cơ sở hợp nhất 3 tổng công ty. ACV được giao quản lý, điều phối hoạt động và đầu tư khai thác toàn bộ hệ thống 22 cảng hàng không trên toàn lãnh thổ Việt Nam bao gồm 9 sân bay quốc tế và 13 sân bay nội địa.
Công ty CP Vietcap đứng vị trí 196 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Chứng khoán Vietcap là gì? Công ty CP Vietcap uy tín không? Có nên mở tài khoản tại chứng khoán Bản Việt không?
Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt đứng ở vị trí số 195 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt kinh doanh gì? Tấm lợp Olympic có tốt không?
