Bé Tuấn Kiệt (11 tháng tuổi, trú tại Bắc Ninh) mắc bệnh teo cơ tủy sống hiếm gặp, được phát hiện khi chỉ mới 3 tháng tuổi. Mới đây, bé đã may mắn được chữa khỏi bằng liệu pháp gene giá gần 50 tỷ đồng, dùng một lần duy nhất trong đời.
Theo mẹ của bệnh nhi, cả Tuấn Kiệt và anh trai của em đều có triệu chứng hai chân nhỏ hơn so với cơ thể. Khi đưa con đi khám, gia đình mới biết các con mắc phải bệnh teo cơ tủy, một căn bệnh di truyền gene lặn. Căn bệnh này khiến cho trẻ thoái hóa vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt ở trẻ nhỏ. Anh trai bé là Việt Anh cũng mắc căn bệnh này, phải ngồi xe lăn 18 năm nay.
Đến 2019, các bác sĩ trên thế giới sử dụng biện pháp thay thế gene có tên Zolgensma, nhưng chỉ áp dụng cho bệnh nhi dưới hai tuổi. Loại thuốc được phát triển bởi AveXis, thuộc Novartis, giá 2,1 triệu USD (khoảng 48,6 tỷ đồng) một liều, đắt nhất thế giới vào thời điểm ra đời.
Bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh, Phó giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương, cho biết Zolgensma có tác dụng giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, có thể tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền. Số liệu mới nhất cho thấy Zolgensma giúp cải thiện nhanh chóng và bền vững chức năng vận động của trẻ mắc bệnh teo cơ tủy sống type 1 và kéo dài tuổi thọ.
"Loại thuốc này chi phí lên tới 50 tỷ, dùng một lần trong đời, cơ chế hoạt động là thay thế gene bị bệnh, đưa gene bình thường vào trong thần kinh tủy", bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh nói.
May mắn, bệnh nhân Tuấn Kiệt đã bốc thăm trúng thưởng được liều thuốc Zolgensma nhờ tham gia Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis, hai tuần mỗi lần tại Bệnh viện Nhi Trung ương.
Sau 4 tháng khi có kết quả bốc thăm, thuốc này được đưa về Việt Nam. Ngay sau đó, thuốc đã được dùng cho bé Kiệt với sự giám sát của ê-kíp gồm hàng chục nhân viên y tế. Mọi việc đều diễn ra rất thuận lợi.
 |
| Thuốc Zolgensma được công ty AveXis, thành viên của hãng dược phẩm đa quốc gia Novartis Thụy Sĩ, sản xuất và phân phối. Ảnh: NOVARTIS |
Theo bác sĩ Khánh, Zolgensma là thuốc hiếm, hiện chỉ được cấp phép lưu hành tại Mỹ, Canada, Nhật Bản và EU, chưa được chấp thuận ở Việt Nam, nên hành trình thuốc đến với bệnh nhi trải qua rất nhiều bước đi phức tạp.
Đặc biệt, Zolgensma chỉ có thời hạn sử dụng trong hai tuần từ khi đóng gói, nên y bác sĩ phải đảm bảo không phát sinh bất cứ trục trặc để thuốc về Việt Nam đúng thời hạn.
Sau nửa năm dùng thuốc, vận động của bệnh nhi đã tiến triển nhanh, có thể tự ngồi một mình, hai chân đung đưa và tự đẩy võng cho mình. Các dấu hiệu của bệnh teo cơ tủy hoàn toàn biến mất.
Sau Tuấn Kiệt, trong năm 2022 và 2023, 6 bệnh nhi khác may mắn có thuốc. Hiện, Bệnh Viện Nhi Trung ương còn 14 trẻ mắc teo cơ tủy đợi thuốc, được điều trị triệu chứng để duy trì, hỗ trợ.
"Tỷ lệ trúng rất hiếm, bởi mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia", Bác sĩ Khánh cho hay.
| Vậy vì sao thuốc Zolgensma có giá lên 50 tỷ đồng? Zolgensma thuộc loại thuốc chính xác hay thuốc cá nhân hóa, vì nó nhắm vào các vấn đề cụ thể do mã di truyền duy nhất của người bệnh. Zolgensma là một loại liệu pháp gene. Với một liều duy nhất, Zolgensma sẽ thay thế chức năng của gene bị lỗi hoặc không hoạt động trong cơ thể các bệnh nhân để chữa bệnh. Zolgensma được thiết kế nhắm vào nguyên nhân di truyền của bệnh teo cơ tủy sống, đó là gene SMN1 bị thiếu hoặc không hoạt động. Thuốc thay thế gene SMN1 bằng một bản sao mới hoạt động. Lý thuyết là vậy nhưng không dễ để đưa bản sao hoạt động của gene vào một tế bào. Gene mới phải được đặt bên trong một vector có tên adeno-associated virus 9 (AAV9). Vector có ADN nhiễm virus ban đầu bị loại bỏ và thay thế bằng gene hoạt động, vì vậy nó không gây bệnh. Sau khi vector xâm nhập vào cơ thể thông qua truyền tĩnh mạch, nó có thể di chuyển đến các tế bào và chuyển gene mới đến đúng nơi. Mặc dù liệu pháp gene là một lựa chọn điều trị hiệu quả và hứa hẹn chữa khỏi nhiều bệnh lý, nhưng quy trình sản xuất thuốc rất tốn kém và khó khăn. Hãng dược Novartis - công ty mẹ của AveXis khẳng định, thuốc có giá cao bởi đây là liều dùng một lần. So với liệu pháp hiện tại là Spinraza phải điều trị trong 10 năm, chi phí cho Zolgensma chỉ bằng một nửa. Theo Forbes, các công ty dược đang chạy đua để phát triển và tiếp thị các loại thuốc mới, nhưng họ không dành thời gian để tối ưu hóa quy trình sản xuất. Các loại thuốc được đưa vào thị trường nhanh chóng, nhưng chi phí sản xuất chúng cao hơn và khi đến tay bệnh nhân càng trở nên đắt đỏ. Trên thế giới, mỗi năm, hơn 60.000 trẻ em được chẩn đoán mắc chứng teo cơ tủy sống bẩm sinh. Zolgensma đã được phê duyệt ở hơn 38 quốc gia và khoảng 1.000 trẻ em sử dụng thuốc này. Thực tế, Zolgensma không chữa khỏi bệnh hoàn toàn nhưng nó giúp ngăn chặn tình trạng bệnh diễn biến nặng. Với một liều duy nhất, trẻ có thể tự thở mà không cần dùng máy hỗ trợ. Các em cũng tự ngồi dậy, bò, thậm chí đi bộ. |
Viện Kiểm sát nhân dân thành phố Hà Nội vừa hoàn tất cáo trạng truy tố bị can Phạm Mỹ Hạnh (sinh năm 1980, cựu Chủ tịch Hội đồng quản trị, Giám đốc Công ty cổ phần Tập đoàn Mỹ Hạnh) về tội “Lừa đảo chiếm đoạt tài sản” theo quy định tại Điều 174, khoản 4, điểm a - Bộ luật Hình sự.
Bộ Tài chính đã trả lời kiến nghị cử tri về việc tiếp tục quan tâm tặng quà toàn dân Tết Nguyên đán.
Dược phẩm Natura bị phạt tiền với mức phạt là 95.000.000 đồng. Ngoài bị phạt tiền, công ty này còn bị áp dụng biện pháp khắc phục hậu quả: Đình chỉ hoạt động kinh doanh nhập khẩu thuốc, nguyên liệu làm thuốc của Công ty TNHH Dược phẩm Natura trong vòng 5 tháng kể từ ngày ban hành quyết định.
Luật Đầu tư (sửa đổi) vừa được Quốc hội thông qua cấm kinh doanh thuốc lá điện tử, thuốc lá nung nóng; kinh doanh dịch vụ đòi nợ...
Luật Dân số mới được Quốc hội thông qua đã bổ sung nhiều chính sách duy trì mức sinh thay thế, trong đó phụ nữ nghỉ thai sản 7 tháng khi sinh con thứ 2, ưu tiên mua nhà ở xã hội với người có từ 2 con đẻ trở lên.
Bộ Y tế ban hành quyết định thu hồi số tiếp nhận phiếu công bố sản phẩm của 288 loại mỹ phẩm nhập khẩu từ Hàn Quốc, Pháp và Nhật Bản.
Chiều 8/12, Quốc hội nghe tờ trình, báo cáo về một số cơ chế, chính sách đặc thù, đặc biệt áp dụng cho dự án đường sắt tốc độ cao Bắc - Nam.
EU đối mặt chỉ trích gay gắt từ tỷ phú Musk sau khi Ủy ban châu Âu (EC) phạt nền tảng X 120 triệu euro (140 triệu USD) vì vi phạm quy định trong Đạo luật Dịch vụ số (DSA). Tỷ phú công nghệ đáp trả bằng lời kêu gọi “dẹp bỏ” EU và trao lại chủ quyền cho từng quốc gia thành viên.
Mục tiêu xây dựng Cảng hàng không quốc tế Long Thành là Cảng hàng không quốc tế quan trọng của quốc gia, hướng tới trở thành một trong những trung tâm trung chuyển hàng không quốc tế của khu vực. Việc đầu tư xây dựng các hạng mục của Dự án để đạt công suất 100 triệu hành khách/năm và 5 triệu tấn hàng hóa/năm.
Từ ngày 16/1/2026, người bán không lập hóa đơn với số lượng từ 50 số trở lên sẽ bị phạt tới 80 triệu đồng.
Dự báo thời tiết ngày 8/12, áp thấp nhiệt đới đang di chuyển theo hướng Tây Tây Nam với tốc độ 15–20 km/h, gây gió mạnh cấp 6, giật cấp 8 trên nhiều khu vực Biển Đông. Bắc Bộ trời rét, có nơi rét đậm về đêm và sáng, trong khi Nam Bộ có mưa rào và giông vài nơi, kèm nguy cơ lốc, sét và gió giật mạnh.
Ngày 2/12, Phòng Kiểm tra - Thanh tra Pháp chế thuộc Sở Y tế TP Hồ Chí Minh đã công bố nhiều quyết định xử phạt vi phạm hành chính đối với các tổ chức, cá nhân hoạt động trong lĩnh vực khám chữa bệnh trên địa bàn.
Theo số liệu Cục Thống kê (Bộ Tài chính) công bố sáng 6/12, trong 11 tháng năm 2025, tổng số khách quốc tế đến Việt Nam đạt trên 19,1 triệu lượt, tăng 20,9% so với cùng kỳ năm trước, đây là con số cao kỷ lục từ trước đến nay, vượt qua con số 18 triệu lượt cả năm 2019 - thời điểm trước dịch COVID-19.
Thủ tướng Chính phủ Phạm Minh Chính ký Công điện số 237/CĐ-TTg ngày 6/12/2025 về việc đẩy nhanh tiến độ giải ngân vốn đầu tư công những tháng cuối năm 2025, nhằm thúc đẩy tăng tốc, bứt phá, phấn đấu hoàn thành mục tiêu giải ngân 100% kế hoạch vốn đầu tư công.
Chính phủ ban hành Nghị định số 310/2025/NĐ-CP sửa đổi, bổ sung một số điều của Nghị định số 125/2020/NĐ-CP ngày 19/10/2020 của Chính phủ quy định xử phạt vi phạm hành chính về thuế, hóa đơn.
"Nếu không tăng mức đóng BHYT sẽ không đủ nguồn lực để chi trả toàn bộ nhu cầu chi phí y tế phát sinh", Vụ trưởng Trần Thị Trang chia sẻ.
Liên minh nhà đầu tư Mekolor và Great (USA) từng tuyên bố huy động 100 tỷ USD, nhưng vắng mặt trong cuộc họp về Dự án đường sắt tốc độ cao trên trục Bắc - Nam do địa chỉ không liên lạc được.
Sáng 27/11, tiếp tục Kỳ họp thứ 10, Quốc hội khóa XV, các đại biểu Quốc hội thảo luận tại hội trường về dự án Luật Đầu tư (sửa đổi).
Ứng dụng công nghệ vào thực thi ESG, doanh nghiệp sẽ tăng mạnh năng lực cạnh tranh, đặc biệt là những doanh nghiệp đang hoạt động trên thị trường quốc tế. Khi doanh nghiệp đạt được các tiêu chuẩn công nghệ, quy trình và tuân thủ ESG, phương án kinh doanh của họ sẽ trở nên rõ ràng và đáng tin cậy hơn.
Ngày 26/11 vụ cháy chung cư tại Hồng Kông số người thiệt mạng đã tăng lên ít nhất 44 người chết và 279 người mất tích. Giới chức cho biết đám cháy bắt nguồn từ giàn giáo bên ngoài một tòa nhà và 3 người đã bị bắt.
ACV là viết tắt của Airports Corporation of Vietnam tên giao dịch quốc tế của Tổng công ty Cảng hàng không Việt Nam - CTCP trên cơ sở hợp nhất 3 tổng công ty. ACV được giao quản lý, điều phối hoạt động và đầu tư khai thác toàn bộ hệ thống 22 cảng hàng không trên toàn lãnh thổ Việt Nam bao gồm 9 sân bay quốc tế và 13 sân bay nội địa.
Công ty CP Vietcap đứng vị trí 196 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Chứng khoán Vietcap là gì? Công ty CP Vietcap uy tín không? Có nên mở tài khoản tại chứng khoán Bản Việt không?
Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt đứng ở vị trí số 195 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt kinh doanh gì? Tấm lợp Olympic có tốt không?
ACV là viết tắt của Airports Corporation of Vietnam tên giao dịch quốc tế của Tổng công ty Cảng hàng không Việt Nam - CTCP trên cơ sở hợp nhất 3 tổng công ty. ACV được giao quản lý, điều phối hoạt động và đầu tư khai thác toàn bộ hệ thống 22 cảng hàng không trên toàn lãnh thổ Việt Nam bao gồm 9 sân bay quốc tế và 13 sân bay nội địa.
Công ty CP Vietcap đứng vị trí 196 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Chứng khoán Vietcap là gì? Công ty CP Vietcap uy tín không? Có nên mở tài khoản tại chứng khoán Bản Việt không?
Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt đứng ở vị trí số 195 trong danh sách 500 doanh nghiệp tư nhân lớn nhất Việt Nam. Công ty TNHH Thương mại và Công nghiệp Mỹ Việt kinh doanh gì? Tấm lợp Olympic có tốt không?
